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La FDA – Agenzia Americana del Farmaco, ha approvato il farmaco Kalydeco per l’utilizzo in 23 mutazioni residuali

Con un comunicato stampa del 17 Maggio, Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato l’utilizzo del Kalydeco (ivacaftor) per oltre 900 persone di età superiore a 2 anni con una delle 23 mutazioni residuali legate al gene CFTR. Questo risultato è arrivato a seguito di analisi di in vitro ed è supportato da uno studio di medicina di precisione durato 5 anni e basato su dati clinici che hanno accertato la validità e l’efficacia del farmaco; il trattamento riguarda negli Stati Uniti oltre 900 persone affette da una delle mutazioni coperte. Oltre a queste nuove 23 mutazioni coperte dal farmaco, Vertex sta continuando la discussione con la FDA in merito all’inclusione di altre 5 classi di mutazioni, definite ‘slice’ che sono oggetto dello studio di fase e Expand, in cui il braccio in monoterapia con Kalydeco ha raggiunto gli endpoint primari. Sono oltre 600 le persone di età superiore a 2 anni che negli Stati Uniti hanno una mutazione di questo tipo.  

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