Kalydeco

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CHE COS’E’ KALYDECO

KalydecoTM  (ivacaftor) è il primo farmaco in grado di agire efficacemente sulle cause della malattia in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che abbiano una delle seguenti mutazioni di ‘gating’ (classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549.

DOVE E’ DISPONIBILE IL FARMACO

Con determinazione AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) di autorizzazione all’immissione in commercio, pubblicata sulla G.U. della Repubblica Italiana il 04/05/2015 e quindi effettiva a partire dal 5 maggio 2015, il farmaco è disponibile in Italia per 116 pazienti (vedi allegato). 

COME E’ STATA TESTATA L’EFFICACIA DEL FARMACO

L’approvazione del farmaco è basata sui risultati di rigorosi studi clinici di fase 3 condotti in tutto il mondo che hanno valutato l’efficacia e il profilo di sicurezza di Kalydeco in pazienti con mutazioni di ‘gating’ di età pari o superiore a 6 anni.

QUALI SONO GLI EFFETTI DEL FARMACO

Dai trial clinici controllati e dalle esperienze sul campo appare confermato che ivacaftor apporti benefici in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione della frequenza di esacerbazioni respiratorie e quindi di ricorrere a cicli di terapia antibiotica per via venosa o a ospedalizzazioni. I pazienti trattati denunciano in genere un miglioramento della qualità della vita.

Gli effetti indesiderati gravi più comuni riportati negli studi di fase 3 includono dolore addominale, aumento degli enzimi epatici e ipoglicemia, e si sono verificati in meno dell’1 per cento dei pazienti. Gli effetti indesiderati osservati comunemente nei pazienti trattati con Kalydeco includono cefalea, infezioni del tratto respiratorio superiore (comune raffreddore), mal di stomaco e diarrea. Nei gruppi di trattamento con Kalydeco, meno persone hanno interrotto la terapia a causa di effetti indesiderati rispetto al gruppo placebo. La maggior parte degli eventi indesiderati associati a Kalydeco sono stati da lievi a moderati.

COME AVVIENE LA PRESCRIZIONE DEL FARMACO

Al farmaco è stata attribuita la classe ‘A’ di rimborsabilità e la qualifica di innovazione terapeutica importante. Come riportato in G.U. , ai fini delle prescrizioni a carico del SSN, i centri utilizzatori individuati dalle Regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata che indica i pazienti eleggibili e la scheda di follow-up. Le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA. I dati inerenti i trattamenti effettuati a partire dalla data di entrata in vigore della determinazione, dovranno essere riportati nella piattoforma web e sottoposti al monitoraggio di AIFA.

LIFC mette a disposizione di pazienti e famiglie un servizio di consulenza, compilando il seguente form è possibile porre un quesito sul Kalydeco. Gli esperti LIFC risponderanno trattando i dati in forma anonima.

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