Orkambi

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CHE COS’E’ ORKAMBI

OrkambiTM  (lumacaftor/ivacaftor) è il primo farmaco in grado di intervenire sul difetto di elaborazione e trasporto della proteina CFTR in pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con doppia copia della mutazione F508del, l’alterazione genetica più comune, presente nel 50% dei pazienti italiani affetti dalla malattia e nel 90% dei pazienti nel Nord America.

DOVE E’ DISPONIBILE IL FARMACO

Al momento il farmaco è disponibile solo negli USA dove, il 2 luglio, la Food and Drug Administration ne ha approvato la commercializzazione che potrebbe portare benefici a circa 8500 pazienti americani. Per i pazienti italiani LIFC si sta confrontando con gli interlocutori coinvolti. Il 20 novembre 2015 Vertex ha annunciato con un comunicato stampa che la Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di ORKAMBI® . Per quanto riguarda l’Italia, attualmente il Comitato Prezzi e Rimborso di AIFA, a seguito della riunione del 28/29 e 30 Marzo 2017 ha assunto una decisione cui seguirà la trasmissione della pratica al CDA per quanto di competenza. 

COME E’ STATA TESTATA L’EFFICACIA DEL FARMACO

L’approvazione di Orkambi si è basata sui risultati completi degli studi clinici di fase III (TRAFFIC e TRANSPORT), pubblicati sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine (NEJM), che hanno analizzato l’efficacia e la sicurezza della combinazione di lumacaftor e ivacaftor. TRAFFIC e TRANSPORT, sono stati due trial multicentrici randomizzati, controllati e in doppio cieco a cui hanno partecipato circa 200 centri situati negli Stati Uniti, in Europa e in Australia. La sperimentazione ha coinvolto in totale 1108 pazienti al di sopra dei 12 anni  e portatori della doppia mutazione F508del.

Come spiega il Dott. Carlo Castellani, Presidente SIFC, in un’intervista alla rivista Pharmastar i partecipanti ai due studi sono stati trattati con ivacaftor 250 mg ogni 12 ore (q12h) in combinazione con due diversi dosaggi di lumacaftor (600 mg una volta al giorno oppure 400 mg q12h) o con il solo placebo per 24 settimane. E’ stato osservato un miglioramento dell’endpoint primario con la combinazione di lumacftor e ivacaftor. Il miglioramento assoluto con i due farmaci era compreso tra il 2,6 e il 4% (P<0,001), che corrispondeva a miglioramenti relativi compresi tra il 4,3% e il 6,7% (P<0,001). Rispetto al placebo, è stata osservata una riduzione pari al 30% del numero di esacerbazioni della malattia nel gruppo assegnato alla dose da 600 mg once daily di lumacaftor più ivacaftor (P=0,001) e del 39% nei soggetti trattati con 400 mg q12h del farmaco più ivacaftor (P<0,001). 

QUALI SONO GLI EFFETTI DEL FARMACO

In base ai trial clinici l’efficacia del farmaco in termini di recupero di funzione respiratoria è inferiore rispetto ai risultati ottenuti da Ivacaftor nelle mutazioni di classe III. In termini di riduzione delle esacerbazioni infettive respiratorie e  dell’ incremento dell’indice di massa corporea (BMI)  sembra che Orkambi riduca questi eventi che influenzano negativamente la prognosi a lungo termine della malattia.

Gli effetti collaterali più comuni comprendono mancanza d’aria e/o compressione al petto, infezione alle vie respiratorie superiori e sintomi grastrointestinali. E’ stato registrato un peggioramento della funzione epatica in pazienti con epatite cronica pertanto in questi soggetti la sommonistrazione di Orkambi può avvenire solo sotto stretto controllo medico e con dosi ridotte. La sua efficacia non è stata invece dimostrata in pazienti con mutazioni differenti dalla F508del omozigote.

LIFC mette a disposizione di pazienti e famiglie un servizio di consulenza, compilando il seguente form è possibile porre un quesito su Orkambi. Gli esperti LIFC risponderanno trattando i dati in forma anonima.

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