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Presentati i risultati dello studio sulla combinazione lumacaftor-ivacaftor in età pediatrica

Nel corso della recente conferenza annuale della European Cystic Fibrosis Society di Siviglia sono stati presentati da Vertex i risultati dello studio di fase III sull’impiego della combinazione farmacologica lumacaftor-ivacaftor nei bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra 6 ed 11 anni e omozigoti per la mutazione F508DEL. Gli esiti sono giunti a soli 6 mesi dalla pubblicazione dello studio PROGRESS che aveva documentato l’efficacia della medesima combinazione nel trattamento a lungo termine (96 settimane) nei pazienti FC omozigoti per la mutazione F508DEL di età superiore a 12 anni. 

Lo studio, pubblicato su Lancet Respiratory Medicine, ha evidenziato come nella popolazione di pazienti il trattamento abbia prodotto un rapido miglioramento della sintomatologia associata alla fibrosi cistica, tradotto in miglioramento della funzione polmonare a sole 2 settimane dall’inizio della cura. L’obiettivo principale dello studio era la valutazione dell’efficacia e la sicurezza del trattamento di combinazione in 206 bambini con FC residenti in 9 paesi (USA, Australia, Belgio, Canada, Danimarca, Svezia e UK) di peso superiore a 15 kg e con un ppFEV1 uguale o superiore a 70 ed un indice di clearance polmonare pari o superiore a 7,5 allo screening. Lo studio ha soddisfatto l’endopint primario (rappresentato dalla variazione media assoluta di clearance polmonare da tutte le visite previste nel corso del trattamento fino a 24 settimane), con un miglioramento statisticamente significativo della variazione assoluta dell’indice di clearance polmonare rispetto al placebo somministrato nelle 24 settimane di trattamento ed ha documentato anche un miglioramento significativo di ppFEV1 e al test del cloruro nel sudore nei piccoli pazienti sottoposti al trattamento di combinazione rispetto al placebo. 

Negli Stati Uniti, Orkambi (lumacaftor+ivacaftor) è stato approvato nel settembre 2016 per l’uso nei bambini di età compresa tra i 6 e gli 11 anni omozigoti per la mutazione F508DEL, mentre nel’Unione Europea, nel marzo 2017 Vertex ha presentato una domanda di estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per l’uso di Orkambi per i bambini in questa fascia d’età. L’azienda presenterà una nuova domanda alla Food and Drug Administration e un MMA all’Agenzia Europea dei Medicinali nel terzo trimestre del 2017 per il trattamento in combinazione tezacaftor (VX-661)/ivacaftor (VX-770) per le persone con FC di età superiore ai 12 anni omozigoti per la mutazione F508DEL e per chi ha una mutazione che risulta in una funzione residua di CFTR e una mutazione F508DEL. Inoltre, come indicato nel comunicato stampa diffuso da Vertex Pharmaceuticals, sono in corso studi di valutazione di 4 correttori di nuova generazione in combinazione con tezacaftor e ivacaftor e, per la seconda metà del 2017, sono invece previsti i dati inerenti agli studi che valutano i correttori di nuova generazione VX-440, VX-152 e VX-659 come parte dei regimi in tripla combinazione con tezacaftor e ivacaftor. 

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