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IL FARMACO KALYDECO® APPROVATO DALLA FDA PER CINQUE NUOVE MUTAZIONI SPLICE

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco Kalydeco® (ivacaftor) per il trattamento di cinque mutazioni residuali (2789+5G–>A, 3272–26A–>G, 3849+10kbC–>T, 711+3A–>G e E831X) che provocano un difetto di splicing nel gene CFTR, ovvero la riduzione significativa della quantità di proteina CFTR che raggiunge la superficie cellulare. Negli Stati Uniti oltre 600 persone con età superiore a 2 anni presentano una di queste 5 mutazioni, che sono ora idonee per il trattamento con ivacaftor. 

L’approvazione è parte di uno studio di Fase III in cui la monoterapia a base di Kalydeco® ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia ed è stata generalmente ben tollerata. Lo stesso studio, nello scorso maggio, aveva portato all’approvazione del farmaco per 23 funzioni residuali a seguito di analisi in vitro.

Jeffrey Chodakewitz, Vicepresidente Esecutivo e Chief Medical Officer di Vertex ha dichiarato: “Da quando 5 anni fa Kalydeco è diventato il primo medicinale approvato per curare la causa sottostante della fibrosi cistica, il nostro impegno per rendere disponibile questo importante farmaco a tutti coloro che ne potessero trarre vantaggio è stato incessante. Continueremo a perseguire questo obiettivo fino a quando tutte le persone affette da fibrosi cistica avranno un medicinale che tratti la loro forma di questa grave malattia”.

Ulteriori informazioni sono disponibili consultando il comunicato stampa ufficiale dell’azienda.

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