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NUOVI TRAGUARDI TERAPEUTICI PER I PAZIENTI CON MUTAZIONE RARA

La Società Europea per lo Studio della Fibrosi Cistica ha promosso un progetto di ricerca “HIT-CF Europe” che mira a fornire un trattamento personalizzato per i pazienti con fibrosi cistica con mutazioni rare. Per raggiungere questo obiettivo, nuove molecole di diverse industrie farmaceutiche verranno prima testate in laboratorio su mini-intestini derivati dal paziente (organoidi) e successivamente, sulla base dei risultati ottenuti sugli organoidi, un piccolo gruppo di pazienti parteciperà a studi clinici con il farmaco risultato attivo sugli organoidi.

Considerazioni sui risultati dello studio preclinico sull’amfotericina B

Nello studio viene riportato che l’amfotericina B, già in commercio come farmaco antimicotico, è una piccola molecola che agirebbe come trasportatore di bicarbonato di sodio, ripristinando, a livello polmonare, i processi di difesa antibatterica che dipendono essenzialmente dalla concentrazione di questo sale. I risultati dello studio preclinico sono stati presentati sulla rivista “Nature”.

NUOVI FARMACI: ENTRO FINE ANNO VERRA' PRESENTATA LA DOMANDA DI AIC PER LA TRIPLICE COMBINAZIONE VX-445, TEZACAFTOR E IVACAFTOR

Sono stati diffusi i risultati finali degli studi di Fase III di VX-445 (elexacaftor) in triplice combinazione con tezacaftor e ivacaftor in persone con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima e in persone con due mutazioni F508del, di età pari o superiore a 12 anni.
La casa farmaceutica prevede di presentare domanda di registrazione per un nuovo farmaco negli Stati Uniti nel terzo trimestre 2019 e una domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio all’EMA nel quarto trimestre del 2019.

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