Studio nazionale sull’efficacia della terapia ETI
Una notizia importante per la comunità della fibrosi cistica in Italia.
Il Consulente Scientifico LIFC Dr Donatello Salvatore insieme ai colleghi del Registro Italiano Fibrosi Cistica (RIFC), hanno appena pubblicato sulla rivista scientifica Journal of Clinical Medicine uno studio nazionale che analizza l’efficacia reale della triplice terapia elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) – il farmaco più avanzato oggi disponibile per la fibrosi cistica – su un arco di 24 mesi.
Sono stati analizzati i dati di 2.276 persone con fibrosi cistica seguite in tutti i 27 centri italiani accreditati, dal 2019 al 2024. Si tratta di uno degli studi reali più grandi mai condotti in Italia su questo farmaco. È stato messo a confronto lo stato di salute di ogni paziente nei due anni prima di iniziare la terapia con i due anni dopo averla iniziata.
I principali risultati emersi sono:
• La funzione respiratoria (misurata con il FEV1) è migliorata in media di quasi 10 punti percentuali nel primo anno di terapia – un risultato notevole, coerente con i dati degli studi clinici e con i registri di altri Paesi europei.
• A due anni dall’inizio della terapia, il miglioramento si è parzialmente ridotto (a circa +7 punti), soprattutto nei pazienti con malattia meno grave. Chi invece aveva una malattia polmonare severa ha mantenuto i guadagni in modo stabile.
• I giorni di ricovero ospedaliero sono diminuiti di circa il 65% e sono rimasti bassi per tutto il periodo di follow-up.
• La nutrizione è migliorata in modo significativo, sia negli adulti (BMI +1 kg/m²) che nei bambini.
• Il ricorso a molte terapie di supporto tradizionali – antibiotici inalatori, DNasi, azitromicina – si è ridotto notevolmente dopo l’avvio di ETI.
I dati mostrano anche che, nel secondo anno, chi aveva una funzione polmonare più preservata ha registrato un calo parziale dei benefici. Le ragioni di questo andamento non sono ancora del tutto chiare e richiedono ulteriori studi. I dati ci dicono che non si può gestire tutti i pazienti allo stesso modo: la personalizzazione delle cure resta fondamentale.
Questo studio è il frutto del lavoro di tanti clinici, statistici e, soprattutto, delle persone con fibrosi cistica che hanno acconsentito a condividere i propri dati per far avanzare la ricerca.
Grazie a tutti loro.
L’articolo è open access: https://doi.org/10.3390/jcm15072699
Articolo a cura del Dott. Donatello Salvatore – Consulente scientifico LIFC
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