La Commissione Europea approva ORKAMBI per il trattamento dei bambini con fibrosi cistica da 2 a 5 anni di età
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) per il trattamento di bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 2 e 5 anni che presentano due copie della mutazione F508del.
L’aggiornamento delle indicazioni si basa sui dati di uno studio di sicurezza di fase III condotto in aperto su 60 pazienti , il quale ha dimostrato che il trattamento con lumacaftor/ivacaftor è stato generalmente ben tollerato per 24 settimane, con un profilo di sicurezza – in questi pazienti pediatrici – generalmente coerente con quello osservato nei pazienti a partire dai 6 anni di età.
Lumacaftor/ivacaftor è già approvato nella UE per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano due copie della mutazione F508del.
Lo studio di sicurezza di fase III in aperto
Questa approvazione della Commissione Europea si basa su uno studio di sicurezza di fase III condotto in aperto su 60 pazienti, il quale ha dimostrato che il trattamento con lumacaftor/ivacaftor è stato generalmente ben tollerato per 24 settimane, con un profilo di sicurezza simile a quello osservato nei pazienti a partire dai 6 anni di età. Alla settimana 24 sono stati osservati miglioramenti nei livelli di cloruro nel sudore, un endpoint secondario (riduzione media del cloruro nel sudore rispetto al basale pari a 31,7 mmol/l, IC 95%: -35,7, -27,6, n = 49). I ricercatori hanno anche osservato cambiamenti nei parametri chiave della crescita, che rappresentavano altri endpoint secondari dello studio. L’evento avverso più comune (complessivamente ?30%) è stata la tosse (63%); la maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata. Quattro pazienti hanno avuto eventi avversi gravi (2 casi di esacerbazione polmonare infettiva di fibrosi cistica, un caso di gastroenterite virale e uno di stipsi) e tre pazienti hanno interrotto il trattamento a causa di transaminasi elevate, senza aumenti concomitanti della bilirubina totale.
Questi risultati sono stati presentati nel giugno 2018 alla 41a Conferenza della European Cystic Fibrosis Society.
ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)
Lumacaftor/ivacaftor è una combinazione di lumacaftor – progettato per aumentare la quantità di proteina matura sulla superficie delle cellule, mirando al difetto di elaborazione e trasporto della proteina CFTR con mutazione F508del – e ivacaftor, concepito per migliorare la funzionalità della proteina CFTR una volta che questa ha raggiunto la superficie della cellula.
Fonte: Vertex Pharmaceuticals, Londra 21/01/2019