La Commissione Europea approva KAFTRIO® in combinazione con ivafactor per i pazienti di età pari o superiore ai 12 anni con almeno una mutazione F508del
I pazienti di età pari o superiore a 12 anni con almeno una copia della mutazione F508del potranno beneficiare del nuovo regime in tripla combinazione indipendentemente dalle altre mutazioni
I pazienti con una mutazione gating (F/G) o con funzione residua (F/RF) potranno beneficiare del nuovo regime in tripla combinazione
Con questa nuova indicazione circa il 50% dei pazienti italiani sarà eleggibile per il regime in tripla combinazione
ROMA, 28 Aprile 2021 – La casa farmaceutica Vertex ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’estensione d’indicazione per KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del. Con questa approvazione, i pazienti affetti da FC di età pari o superiore a 12 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e che presentano una mutazione con funzione residua (F/RF) o di gating (F/G), ovvero la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa, potranno beneficiare del trattamento con KAFTRIO.
“L’autorizzazione all’estensione d’indicazione da parte della Commissione Europea è un traguardo importante perché consentirà di rendere disponibile KAFTRIO® a molte più persone affette da FC, compresi coloro che presentano una mutazione con funzione residua o di gating,” ha dichiarato Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer e Presidente di Vertex. “Siamo impegnati a collaborare nel modo più efficace possibile con le autorità sanitarie e i governi locali per garantire che tutti i pazienti eleggibili possano avere accesso a questa terapia nel più breve tempo possibile”.
La tripla combinazione è già autorizzata per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR, indipendentemente dall’altra mutazione, sia negli Stati Uniti che in Australia, dove la terapia è commercializzata con il marchio TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor).