Fibrosi Cistica: i pazienti attendono l’approvazione di un nuovo farmaco. Ora un’interrogazione parlamentare
Un’interrogazione parlamentare chiede al Ministro della Salute se intende farsi parte attiva per rendere disponibile il nuovo farmaco per la fibrosi cistica, TrikaftaR, andando oltre la mera prescrizione ad uso compassionevole (decreto ministeriale 7 settembre 2017).
L’atto di sindacato ispettivo è stato depositato dalla Senatrice Paola Binetti vicina alle esigenze delle persone con fibrosi cistica e della LIFC da cui è stata sensibilizzata sulla problematica.
La Senatrice rimarca che, per i pazienti che non hanno alternative terapeutiche, l’esito non può che essere il ricorso al trapianto polmonare, con gli enormi costi sul piano economico e sociale, oltre che psicologico, dal momento che la disponibilità di polmoni da trapiantare è oggi pesantemente inferiore al livello di richieste che vengono dai pazienti.
Paola Binetti ha ricordato che solo da pochi anni sono apparsi alcuni farmaci come Orkambi o Simkevi in grado di rallentare la patologia e di costituire quindi un’alternativa al trapianto polmonare: questi farmaci però sono efficaci solo in una certa tipologia di pazienti, se la malattia è causata da mutazioni geniche ben precise.
Come più volte sottolineato anche dalla LIFC e come spiegato nell’interrogazione, TrikaftaR è stato approvato negli USA per pazienti con almeno una mutazione DF508 nel gene CFTR, il che significa che può essere usato in pazienti DF508 omozigoti (già eligibili per Orkambi e Symdeko) e in pazienti eterozigoti per DF508 e qualsiasi altra mutazione.
Attualmente l’accesso all’uso compassionevole è riservato ai pazienti con mutazione DF508, che siano stati in terapia con Orkambi o Simkevi, senza averne i benefici attesi e ai pazienti con DF508/minimal function, che include pazienti di età maggiore o uguale a 12 anni, in condizioni di particolare gravità, che abbiano ottenuto parere favorevole da commissione apposita di Vertex, l’azienda che produce il farmaco e solo a seguito di richiesta di accesso formulata dal medico che si assume la responsabilità al trattamento secondo il protocollo.
Roberto Speranza, ministro della Salute, dovrà rispondere quali saranno le mosse dell’esecutivo in relazione alla condizione dei malati di fibrosi cistica in attesa di un farmaco che potrebbe realmente cambiare la loro vita.
Si riporta in allegato l’atto ispettivo n° 4-02771 con l’interrogazione della Senatrice Paola Binetti disponibile a da pg. 147 a 148