Positivo il parere del CHMP su KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con KALYDECO®
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali ad uso umano-CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali-EMA ha espresso il parere positivo per KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene CFTR.
Con l’approvazione, fino a 10.000 persone in Europa affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima diventerebbero eleggibili per un farmaco che agisce sul difetto proteico all’origine della malattia. Inoltre, pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno due mutazioni F508del e che attualmente sono eleggibili per uno dei trattamenti già approvati dall’EMA, diventerebbero eleggibili per il nuovo regime in tripla combinazione.
KAFTRIO® – nome europeo di quello che negli USA è commercializzato con il nome di Trikafta- in regime di combinazione con ivacaftor è un farmaco sperimentale sviluppato per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con almeno una copia della mutazione F508del del gene CFTR.
Il farmaco è stato studiato per intervenire sulla quantità e sulla funzione della proteina F508del-CFTR presente sulla superficie cellulare. La richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa è stata supportata dai risultati positivi di due studi globali di FASE III su pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica: uno studio di FASE III di 24 settimane su 403 pazienti che presentavano una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed uno studio di FASE III di 4 settimane su 107 pazienti che presentavano due mutazioni F508del (F/F).
Entrambi gli studi di FASE III hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare (ppFEV1), che rappresentava l’endpoint primario ed in tutti gli endpoint secondari chiave. In entrambi gli studi, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor è stato generalmente ben tollerato.
Al seguente link è possibile consultare il comunicato ufficiale reso pubblicamente disponibile dal CHMP dell’EMA:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/kaftrio