KAFTRIO in associazione con KALYDECO per pazienti con almeno una mutazione F508del: AIFA dà il via libera
Arriva oggi, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale (GU n.74 del 29.03.2022), la notizia che tanti pazienti, le Associazioni LIFC e i Centri Regionali stavano aspettando da tempo in merito alla possibilità di estendere l’utilizzo del farmaco KAFTRIO per il trattamento della fibrosi cistica su tutti i pazienti che presentino almeno mutazione F508del.
Si legge in Gazzetta che
«Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) è indicato in un regime di associazione con ivacaftor 150 mg compresse per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 12 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)»
Si specifica inoltre che i farmaci saranno ora in regime di rimborsabilità dal Sistema Sanitario Nazionale e che i medici che fanno riferimento ai Centri Regionali dovranno, per procedere alla prescrizione, compilare la scheda di raccolta dati disponibile sul sito di AIFA.
Il farmaco Kaftrio è mirato a correggere le alterazioni della proteina CFTR prodotte dalla mutazione denominata F508del, la più comune tra le mutazioni che causano la fibrosi cistica.
Era il mese di giugno dello scorso anno quando Lega Italiana Fibrosi Cistica diede notizia della scelta di AIFA di estendere la prescrivibilità del medicinale pur consapevole che sarebbero passati dei mesi prima di averne l’ufficialità. Oggi l’attesa si conclude – sono stimati in circa 500 i pazienti che avranno accesso per la prima volta a questo trattamento – e come Associazione di pazienti FC non possiamo che continuare a mantenere altro il nostro impegno verso tutti i malati perché per tutti sia sempre disponibile la miglior terapia possibile.