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Sulle riviste Nature e Science pubblicati i risultati di due studi che aprono nuove frontiere nella possibilità di correggere il Dna e di curare malattie come la fibrosi cistica. 

L’ “EDITING GENETICO” APRE NUOVE PROSPETTIVE DI CURA PER LA FIBROSI CISTICA

Si è aperta una nuova frontiera della scienza: la possibilità di correggere il Dna. La tecnica che taglia-incolla il materiale genetico, chiamata Crispr, diventa molto più precisa e per la prima volta si possono cancellare anche gli errori della molecola che permette di tradurre il Dna, l’Rna. I due risultati, pubblicati sulle riviste Nature e Science, aprono prospettive finora impensabili nella possibilità di curare malattie come anemia falciforme e fibrosi cistica

I due studi arrivano rispettivamente dalle università di Harvard, che ha coordinato la ricerca pubblicata sulla rivista Nature e dal Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (Mit), che ha condotto la ricerca sulla riscrittura della molecola di Rna, pubblicata su Science.

I correttori sono ‘macchine molecolari’ che permettono di riorganizzare ciascuna delle quattro lettere che, combinate tra loro, scrivono i geni (A per adenina, C per citosina, T per timina e G per guanina). Finora era possibile correggere solo alcune paia di basi, ad esempio G-C poteva diventare T-A. Ora i nuovi strumenti, chiamati Abe (adenine base editor) permettono di sostituire A-T con G-C e di correggere gli errori all’origine di molte malattie causate da queste mutazioni. La precisione supera del 50% quella di altre tecniche di riscrittura del Dna.
Quanto alla correzione dell’Rna, a renderla possibile è un’altra versione dell’enzima Cas (Cas 13b) utilizzato dal sistema immunitario dei batteri e alla base della Crispr.

Discussa e guardata con sospetto per la sua mancanza di precisione, la Crispr infatti è stata finora utilizzata senza regole, tanto che gli interventi fatti per correggere un errore del Dna potevano portare a mutazioni inattese. La sfida dei biologi era pertanto quella di raffinare la precisione della tecnica, questi due studi danno la sicurezza sull’intero percorso, dalla trascrizione alla traduzione. 

Ora che abbiamo le macchine molecolari – afferma David Liu, che ha guidato il team di ricercatori dell’università di Harvard – dobbiamo testarne la sicurezza  e i suoi effetti su animali e pazienti. Abbiamo ancora molte cose da fare ma avere la macchina è un ottimo inizio“.

L’articolo su Nature

L’articolo su Science