La Commissione Europea ha approvato il farmaco KALYDECO® per i bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 12 mesi
La casa farmaceutica Vertex ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’estensione di etichetta per il KALYDECO® (ivacaftor) includendo il trattamento per i bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 12 mesi, con un peso non inferiore ai 5 kg e con almeno una delle seguenti 9 mutazioni del gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1255P, S549N, S549R.
L’aggiornamento si basa sui dati della sicurezza emersi a seguito dello studio di fase 3 in corso ‘Arrival’ (effettuato su bambini con fibrosi cistica con età inferiore a 24 mesi e una mutazione GATING) che ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato nei precedenti studi di fase 3 su bambini più grandi ed adulti e miglioramenti nel cloruro del sudore come endpoint secondario.
KALYDECO® è già approvato in Europa per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 12 mesi che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. È inoltre approvato per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con mutazione R117H nel gene CFTR.