PUBBLICATI GLI ESITI DEGLI STUDI DI FASE 3 SULLA COMBINAZIONE TEZACAFTOR/IVACAFTOR
Durante il V Forum Italiano sulla Fibrosi Cistica sarà dedicato un ampio spazio alle nuove terapie per la patologia, durante la sessione ‘Incontro con l’esperto’ di Domenica 26 Novembre. Tra gli argomenti affrontati anche i risultati dei due studi recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine, di cui pubblichiamo in allegato il comunicato stampa ufficiale rilasciato da Vertex Pharmaceuticals. Gli esiti dei trials di fase 3 Evolve e Expand, rivolti rispettivamente alle persone con doppia copia della mutazione F508del e alle persone con una copia della mutazione F508del ed una mutazione residuale, sono stati presentati nel corso della recente Conferenza Nordamericana sulla Fibrosi Cistica che si è svolta ad Indianapolis dal 2 al 4 Novembre 2017. Entrambi gli studi hanno evidenziato significativi miglioramenti nella funzionalità polmonare e sono alla base della richiesta dell’approvazione del farmaco che Vertex ha presentato alla FDA (Food and Drug Administration) e all’EMA (Agenzia Europea del Farmaco).
Lo scorso 10 Novembre inoltre, Vertex Pharmaceuticals ha annunciato con un comunicato stampa di aver ricevuto dal CHMP (European Union Commitee for Medicinal Products for Human Use) un’opinione favorevole in merito all’estensione dell’autorizzazione alla commercializzazione di Orkambi® per i pazienti affetti da fibrosi cistica con età compresa tra 6 ed 11 anni con doppia copia della mutazione F508del. I pazienti in Europa che potrebbero beneficiare del trattamento sono approssimativamente 3.400.