Vertex riceve il parere positivo del CHMP per ALYFTREK®, un nuovo modulatore CFTR a somministrazione giornaliera per il trattamento della fibrosi cistica.” (Fonte: Vertex Pharmaceuticals)
In data 25 aprile 2025, la commissione per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) della Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha dato parere positivo alla commercializzazione della nuova combinazione di modulatori di CFTR vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor, col nome di Alyftrek, per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età superiore ai 6 anni con almeno una mutazione di classe non-prima (non-I).
I passi burocratici successivi saranno il parere della Commissione Europea e poi il parere della Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Alyftrek ha evidenziato, negli studi clinici eseguiti, efficacia e sicurezza paragonabili a quella di Kaftrio. Il farmaco ha per ora indicazione dai 6 anni in su, perchè gli studi sono stati eseguiti in questa fascia di età (ricordiamo che Kaftrio è indicato dai 2 anni in poi).
Le differenze rilevanti rispetto al Kaftrio sono, per quanto sappiamo finora:
1) Alyftrek viene assunto per bocca UNA VOLTA AL GIORNO, in concomitanza con un pasto contenente grassi; questo è possibile perchè ha un metabolismo più prolungato rispetto al Kaftrio.
2) Alyftrek ha determinato un calo dei valori del test del sudore più marcato rispetto al Kaftrio. Questo risultato dovrebbe significare una maggiore correzione della proteina-canale CFTR ed una sua maggiore attività. Se questo risulterà in vantaggi clinicamente significativi per il paziente sarà da scoprire. Negli studi clinici eseguiti, i parametri misurati (funzione respiratoria in primis) non differivano in modo significativo dall’effetto di Kaftrio.
3) Da segnalare infine anche una modesta minore percentuale di esacerbazioni polmonari, non significativa da un punto di vista statistico, nelle persone trattate con Alyftrek nel confronto con Kaftrio, che dovrà quindi essere valutata in contesti più ampi, dal punto di vista dei numeri e delle situazioni cliniche della vita quotidiana.
Se, com’è probabile, Alyftrek sarà approvato anche da Commissione Europea e AIFA, la scelta di utilizzare Kaftrio o Alyftrek sarà una valutazione anzitutto di tipo clinico da parte dei medici dei Centri Regionali FC.
Donatello Salvatore
Consulente Scientifico LIFC
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