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Due studi di fase 3 sulla combinazione Tezacaftor/Ivacaftor rispondono agli endpoint primari con miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare nelle persone con Fibrosi Cistica

Un comunicato stampa di Vertex Pharmaceuticals ha reso noti i risultati di 2 studi di fase 3 (Evolve ed Expand) relativi all’impiego della combinazione tezacaftor/ivacaftor nella Fibrosi Cistica da cui è emersa la potenzialità della combinazione nel migliorare statisticamente la funzione polmonare in pazienti di età uguale o superiore a 12 anni con alcune mutazioni a carico del gene CFTR.  Lo studio EVOLVE ha studiato la combinazione su 500 pazienti con doppia copia della mutazione F508del di età uguale o superiore a 12 anni, che dopo 24 settimane di trattamento hanno avuto un miglioramento di 4 punti percentuali di ppFEV1 rispetto alle condizioni di partenza e come endpoint secondario una riduzione statisticamente significativa (-35%) del tasso annuale di esacerbazioni polmonari con il trattamento di combinazione vs. placebo.

Lo studio EXPAND (studio multicentrico internazionale -USA, Europa- randomizzato e controllato vs placebo, con disegno crossover) ha randomizzato 235 pazienti con Fibrosi Cistica di età uguale o superiore a 12 anni, con una mutazione responsabile del funzionamento residuale del gene CFTR e una mutazione F508del. Dopo un trattamento di 8 settimane con la combinazione tezacaftor/ivacaftor, con ivacaftor in monoterapia o con placebo, seguite da un periodo di washout della stessa durata temporale, i pazienti sono stati sottoposti a switch terapeutico verso una delle altre due opzioni di trattamento per ulteriori 8 settimane. Il miglioramento medio assoluto di ppFEV1 è stato pari a 6,8 punti percentuali dal basale rispetto al placebo (p<0,0001) nei pazienti sottoposti a terapia di combinazione e pari a 4,7 punti percentuali dal basale rispetto al placebo (p<0,0001) per quelli sottoposti a trattamento monoterapico con ivacaftor. Un’analisi aggiuntiva che ha confrontato la terapia di combinazione con la monoterapia con ivacaftor ha dimostrato, inoltre che il trattamento di combinazione tezacaftor/ivacaftor determina un miglioramento statisticamente significativo di ppFEV1 rispetto alla monoterapia (+2,1%, p<0,0001).

Sia il trattamento di combinazione che la monoterapia con ivacaftor sono risultati generalmente ben tollerati dai pazienti. Sulla base di questi risultati Vertex ha in programma di sottoporre una nuova NDA (New Drug Application) alla FDA ed una MAA (Marketing Authorization Application) all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nell’ultimo trimestre del 2017 per la combinazione tezacaftor-ivacaftor nel trattamento della FC in pazienti di età superiore a 12 anni con due copie della mutazione F508del ed in pazienti con una mutazione responsabile del funzionamento residuale del gene CFTR e una mutazione F508del.

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