Nuovi Farmaci

Kalydeco

KalydecoTM  (ivacaftor) è il primo farmaco in grado di agire efficacemente sulle cause della malattia, migliorando le prestazioni della proteina difettosa in pazienti di età pari o superiore a 6 anni con una delle seguenti mutazioni di ‘gating’ (classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549. E’ inoltre prescrivibile per i pazienti di età pari o superiore a 18 anni con la mutazione R117H, dietro prescrizione del Centro Regionale FC, ed in forma granulare per i bambini di età pari o superiore a 2 anni e peso inferiore a 25 Kg con una delle mutazioni gating sopra citate.

L’agenzia Italiana del Farmaco, con determinazione pubblicata sulla G.U. della Repubblica Italiana il 4/5/2015, ha autorizzato la sua immissione in commercio.

L’approvazione di Kalydeco è basata sui risultati di rigorosi studi clinici di fase 3 condotti in tutto il mondo, che hanno valutato l’efficacia e il profilo di sicurezza del farmaco dimostrandone i benefici in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione della frequenza di esacerbazioni respiratorie. Al farmaco è stata attribuita la classe ‘A’ di rimborsabilità e la qualifica di innovazione terapeutica importante.

Ai fini delle prescrizioni a carico del SSN, i centri utilizzatori individuati dalle Regioni dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata che indica i pazienti eleggibili e la scheda di follow-up. Le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA. I dati inerenti i trattamenti effettuati a partire dalla data di entrata in vigore della determinazione, dovranno essere riportati nella piattoforma web e sottoposti al monitoraggio di AIFA.

Orkambi

OrkambiTM  (lumacaftor/ivacaftor) è il primo farmaco in grado di intervenire sul difetto di elaborazione e trasporto della proteina CFTR in pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con doppia copia della mutazione F508del, l’alterazione genetica più comune, presente nel 50% dei pazienti italiani affetti dalla malattia e nel 90% dei pazienti nel Nord America. Dopo aver avuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’EMA – European Medicines Agency, Orkambi è stato approvato con procedura centralizzata da AIFA (determina 345 del 10/3/2016) e collocato nella classe Cnn riservata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità.

L’approvazione di Orkambi si è basata sui risultati completi degli studi clinici di fase III (TRAFFIC e TRANSPORT), pubblicati sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine (NEJM), che hanno analizzato l’efficacia e la sicurezza della combinazione di lumacaftor e ivacaftor. TRAFFIC e TRANSPORT sono stati due trial multicentrici randomizzati, controllati e in doppio cieco a cui hanno partecipato circa 200 centri situati negli Stati Uniti, in Europa e in Australia. La sperimentazione ha coinvolto in totale 1108 pazienti al di sopra dei 12 anni portatori della doppia mutazione F508del. In base ai trial clinici l’efficacia del farmaco in termini di recupero di funzione respiratoria è inferiore rispetto ai risultati ottenuti da Ivacaftor nelle mutazioni di classe III.

In termini di riduzione delle esacerbazioni infettive respiratorie e dell’incremento dell’indice di massa corporea (BMI) sembra che Orkambi riduca questi eventi che influenzano negativamente la prognosi a lungo termine della malattia. La sua efficacia non è stata invece dimostrata in pazienti con mutazioni differenti dalla F508del omozigote.